腺相关病毒(Adeno-Associated Viral Vector,AAV)属于微小病毒科( parvovirus),为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp,包括上下游两个开放读码框架(ORF),位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点,已被广泛地应用于基础研究和临床试验中,并且腺相关病毒载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。
AAV 具有多种血清型,各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同,因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。我们的建议如下表
血清型 | 可用于组织 |
AAV1 | 肌肉,心脏,骨骼肌(包括心肌),神经组织 |
AAV2 | 中枢神经,肌肉,肝脏,脑组织,眼, |
AAV3 | 肌肉,肝脏,肺,眼 |
AAV4 | 中枢神经,肌肉,眼,脑 |
AAV5 | 肺,眼,中枢神经,关节滑膜,胰腺 |
AAV6 | 肺,心脏 |
AAV7 | 肌肉,肝脏 |
AAV8 | 肝脏,眼,中枢神经,肌肉 |
AAV9 | 心脏,肌肉,肺(肺泡),肝脏,中枢神经 |
DJ | 肝脏,视网膜,肺,肾脏 |
DJ/8 | 肝脏,眼,中枢神经,肌肉 |
Rh10 | 肺, 心脏,肌肉,中枢神经,肝脏 |

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